ald罕见病治愈成功 ald是什么病 _生活百科-「四川龙网」

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近日（2021年3月15日），蓝鸟生物已经提交了其治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的基因疗法Lenti-D的最新临床数据，其Ⅱ/Ⅲ期临床试验ALD-102 ，中接患者数据，结果显示:接受eli-cel治疗的32位患者中有27名（90%）患者输注Lenti-D24个月后仍然存活且并没有重大功能障碍，在安全性方面，无移植物抗宿主病或危及生命的感染病例报告。
CALD
肾上腺脑白质营养不良（ALD）是一种罕见的X连锁代谢紊乱，由ABCD1基因的突变引起，该突变影响肾上腺脑白质营养不良蛋白（ALDP）的产生，而该蛋白对于非常长链脂肪酸（VLCFAs）的分解是至关重要，缺少该蛋白后会引起VLCFAs的毒性积累。约35-40％ALD的男孩会发展为最严重的ALD形式--CALD 。CALD通常在儿童早期阶段出现，未经治疗病情进展迅速，在CALD中，大脑中VLCFAs的积聚导致神经细胞周围的保护性髓鞘破坏，损害神经细胞与大脑通信的能力，进而导致大多数患者的神经功能严重丧失，最终患者死亡。
目前， cALD患者唯一有效的治疗方案是同种异体造血干细胞移植（HCT）。在HCT中，来自相关或不相关个体的血液干细胞被放入患者体内以替代接受者的基因突变细胞。

文章插图
Lenti-D基因疗法运用了Bluebird专有的慢病毒载体，将ABCD1基因的功能性拷贝转导至患者自身造血干细胞（CD34 ），使得患者自身细胞可以产生功能性的ALDP蛋白，从而清除因VLCFA堆积导致CALD中的神经变性。
麻烦不断
在公布ALD-102这个临床进展之前，有关蓝鸟爆出的都是负面消息，过去一年内，这家公司的几款主打百思特网产品上市进程的受到不同程度延迟。
2020年5月13日，出于对CMC模块的担忧,FDA拒绝了BCMA--CAR-T疗法bb2121的上市申请。受此不利消息影响，蓝鸟股票在盘前交易中下跌了近7％。
2020年11月5日， FDA对其针对镰状细胞病基因疗法LentiGlobin的CMC提出新的要求，将疗法原计划于2021年下半年提交的申请将被延迟到2022年底，上市进度总体后延一年。受此影响，该公司股价盘前下跌超过17％。
2021年农历新年刚过百思特网（2021年2月17日）， LentiGlobin基因疗法又传来了有一条坏消息，据蓝鸟报告，其两名参加LentiGlobinⅠ期临床试验百思特网（HGB-206）的镰刀状细胞贫血症(SCD)患者分别诊断出AML和骨髓细胞异常增生症（MDS），蓝鸟决定暂停相关临床试验，以调查该事件是否与此疗法所使用的慢病毒载体（BB305慢病毒载体）有关。鉴于已上市的Zynteglo也采用了BB305慢病毒载体，因此Bluebird决定在评估AML病例的同时暂时中止对Zynteglo的销售。受此影响，蓝鸟股价跌去38% 。
2月23日， FDA出面正式告知蓝鸟将LentiGlobin的镰状细胞病（SCD）临床试验方案搁置。同时，欧洲药品管理局（EMA）也暂停了Zynteglo上市许可的续期程序。
受这几次负面事件影响，蓝鸟股价一跌再跌，光辉时刻似乎一去不复返了。
不过，蓝鸟宣布在经过了近一个月的调查后，判定其LentiGlobin“极不可能（very unlikely）”导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病（AML）后，其股价有所回升，上涨近10% 。

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